Nature:干细胞的基因编辑

基因添加技术已被用来治疗一些遗传病，但毒性仍是一大问题。这使得基因修复(仅以缺陷基因为目标)成为一个有吸引力的替代方案。Luigi Naldini 及同事在本文中报告了在人类造血干细胞(HSCs)中成功进行的定向基因组编辑。他们通过量身定制输送平台和培养条件克服了以前所存在的障碍。这种方法的治疗潜力通过向来自健康供者和一位“与X-相关的严重复合免疫缺陷症”(SCID-X1)患者的HSCs的IL2RG基因的一个突变热点中插入一个纠正性cDNA得到了演示。通过基因编辑的HSCs产生功能性淋巴样细胞，后者相对于那些携带破坏性IL2RG突变的淋巴样细胞具有一个选择性生长优势。

原文链接：Targeted genome editing in human repopulating haematopoietic stem cells