Edison制药EPI-743被FDA授予孤儿药地位

FDA在6月9日已授予Edison制药公司生产的vatiquinone治疗Leigh综合征(Leigh syndrome,LS)的孤儿药地位。vatiquinone是该公司实验性药物EPI-743的国际非专利名称（INN），又名通用名称（generic name）。

目前，EPI-743正处于IIb/III期开发，用于Leigh综合征的治疗。在美国，儿科Leigh综合征患者中开展的IIb期随机双盲安慰剂对照试验已完成患者招募工作。此外，Edison与日本住友制药联合开展的一项IIb/III期试验正在日本开展。

此前，FDA已授予EPI-743用于治疗线粒体遗传性呼吸链疾病和弗里德赖希共济失调（Friedreich's Ataxia）的快速通道地位及孤儿药地位，同时欧洲药品管理局（EMA）和日本劳动卫生福利部（MHLW）已授予EPI-743治疗Leith综合征的孤儿药地位。

关于Leigh综合征：

Leigh综合征是一种主要发生于儿科患者的遗传性、致命性、进行性神经系统变性病，目前无治疗药物。该病是一种最常见形式的儿科遗传性线粒体病，主要特点是负责呼吸控制和其他神经系统功能的中枢神经系统区域双侧坏死（死亡）。Leigh综合征属于线粒体病家族，共有的生化特征为细胞能量代谢存在缺陷。

关于EPI-743：

EPI-743是一种口服生物可利用小分子药物，属于苯醌类药物，目前正处于临床开发阶段，主要集中于遗传性线粒体疾病的治疗。EPI-743通过口服给药传递到大脑，通过调节涉及能量代谢合成和调控的关键酶发挥作用。EPI-743的作用机制包括：1）提高谷胱甘肽的合成，2）优化代谢控制，3）增强细胞氧化应激管理中关键遗传元件的表达，4）作用于线粒体，调节电子传递。

目前，Edison也正在探索EPI-743用于其他遗传性呼吸链疾病的治疗。通过扩展获取协议和前瞻性临床试验，EPI-743已累计给药1.3万例患者，涉及15种疾病，并已记录到了良好的安全性。

原文链接：FDA Grants Edison Pharmaceuticals' EPI-743 Orphan Status for Leigh Syndrome