匿名
未登录
创建账户
登录
医学百科
搜索
查看“医学遗传学/基因治疗的策略”的源代码
来自医学百科
名字空间
页面
讨论
更多
更多
语言
页面选项
Read
查看源代码
历史
←
医学遗传学/基因治疗的策略
因为以下原因,您没有权限编辑本页:
您所请求的操作仅限于该用户组的用户使用:
用户
您可以查看和复制此页面的源代码。
{{Hierarchy header}} [[基因治疗]]主要以两种策略达到治疗目的。其一是正常[[基因]]来纠正[[突变基因]],也就是在原位修复缺陷基因的直接[[疗法]],此乃理想的基因治疗策略,由于多种困难,目前尚未实现;其二是用正常基因不替代致病基因的间接疗法,此法较前者难度小,也是目前众多主张采用的策略,并已付诸临床实践。而就[[基因转移]]的[[受体]][[细胞]]不同,基因治疗又有两种途径,即[[生殖]]([[种系]])细胞基因治疗和[[体细胞基因治疗]]。 '''(1)[[生殖细胞基因治疗]]''':生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的[[生殖细胞]]([[精细胞]]、[[卵细胞]]中早期[[胚胎]])使其发育成正常个体,显然,这是理想的方法。实际上,这种[[靶细胞]]的[[遗传]]修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用[[显微注射]],然而效率不高,并且只适用[[排卵]]周期短而次数多的动物,这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞,并世代遗传,又涉及伦理学问题。因此,就人类而言,目前多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。 '''(2)体细胞基因治疗''':体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到[[体细胞]],使之表达[[基因产物]],以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内[[染色体]]特定[[基因座位]],用健康的基因确切地替换异常的基因,使其发挥治疗作用,同时还须减少随机插入引起新的[[基因突变]]的可能性。对特定座位基因转移,目前还有很大困难。 体细胞基因治疗目前采用将基因转移到[[基因组]]上非特定座位,即[[随机整合]]。只要该基因能有效地表达出其产物,便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷,这种策略易于获得成功。基因治疗中作为受体细胞的体细胞,多采取离体的体细胞,先在体外接受导入的[[外源基因]],在有效表达后,再输回到体内,这也就是间接基因治疗法。 体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞,因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达,因此,治疗只需集中到这类细胞上。其次,某些[[疾病]],只需少量基因产物即可改善[[症状]],不需全部有关体细胞都充分表达。 {{Hierarchy footer}} {{医学遗传学基础图书专题}}
该页面使用的模板:
模板:Hierarchy footer
(
查看源代码
)
模板:Hierarchy header
(
查看源代码
)
模板:医学遗传学基础图书专题
(
查看源代码
)
返回至
医学遗传学/基因治疗的策略
。
导航
导航
最近更改
随机页面
Wiki工具
Wiki工具
特殊页面
页面工具
页面工具
用户页面工具
更多
链入页面
相关更改
页面信息
页面日志