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医学遗传学/基因治疗存在问题与伦理学
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{{Hierarchy header}} 从前节叙述中,已可看出[[基因治疗]]的研究与实践中存在着若干重要问题。 1.导入[[基因]]的稳定高效表达[[外源基因]]转移入病人体内[[细胞]]表达,首先与转移方法有关。[[化学]]和[[物理]]方法所导入的基因效率低,自然表达也差。选择适当的[[受体]]细胞,也是为了导入基因能稳定高效的表达。[[骨髓]]作为受体细胞使用最多。[[反转录病毒]]载体介导基因,只能对分裂状态时的细胞进行传染,因此采取如5-[[FU]]处理,使细胞分裂增强,再用含有目的基因[[病毒]]颗粒传染可获较好效果。所以,对骨髓[[细胞培养]]、[[干细胞]][[纯化]]、培养时使用造血因子等方法,可增加基因稳定高效表达。 2.导入基因的安全性基因治疗的安全性应确保不因导入外源目的基因而产生新的有害[[遗传]][[变异]],这是因为采用反转录病毒载体而引起的问题。因此,应构建相对安全的反转录病毒载体。至于引起插入[[突变]]可能[[失活]]一个重要基因,或更严重的激活一个[[原癌基因]],这个问题的危险程度到底有多大目前仍不清楚,但至今的实践表明尚未见明显严重问题。 为安全有效地进行基因治疗,任一方案的实施,都要根据严格的技术规程与标准,由有关的行政管理部门批准实施。 与安全性相联系的就是[[生殖细胞基因治疗]]。虽然在人类尚未实施,但在动物实验已获成功,这就是转基因的动物出现。这一事实既给人类生殖细胞基因治疗带来了希望,同时也使人们耽心这种遗传特征的变化世代相传,将给人类带来的是福还是祸。因此,许多科学家不仅对此持慎重态度,还有的持反对态度,也就是基因治疗可能具有的潜在危险性。 3.基因治疗与社会伦理道德[[体细胞基因治疗]]是符合伦理道德的,但试图纠正[[生殖细胞]]遗传缺陷或通过[[遗传工程]]手段来改变正常人的遗传特征则是引起争议的领域。从历史上看,科学的发明创造对人类生存发展的影响极其深刻,故[[遗传学]]发展到今天,可以进行基因治疗,应该说是符合伦理道德的。重要的问题是取得社会的理解配合。首先是病人及其亲属的配合。因此,宣传基因治疗的科学性与安全性以及人类健康的重要性,以提高人们的认识,同时建立并完善医疗法制与措施也是必要的。 为安全计,在[[临床试验]]之前,必须在动物研究中达到三项基本要求:①外源的基因能导入[[靶细胞]]并维持足够长期有效;②该基因要以足够的水平在细胞中表达;③该基因应对细胞无害。 {{Hierarchy footer}} {{医学遗传学基础图书专题}}
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