查看“临床试验”的源代码

{{Infobox
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| above        = 临床试验<br><small>Clinical Trials</small>
| image        = 

| label1       = 前置阶段
| data1        = [[临床前研究]] (Preclinical)

| label2       = 核心分期
| data2        = I期、II期、III期、IV期

| label3       = 执行标准
| data3        = [[GCP]] (药物临床试验质量管理规范)

| label4       = 核心目标
| data4        = 验证安全性 (Safety) 和<br>有效性 (Efficacy)

| label5       = 注册平台
| data5        = ClinicalTrials.gov (美国)<br>CDE 登记平台 (中国)

| label6       = 关键文件
| data6        = 方案 (Protocol)、手册 (IB)、<br>知情同意书 (ICF)
}}

'''临床试验'''（{{lang-en|Clinical Trials}}），是指在人类（患者或健康志愿者）身上进行的医学研究，旨在评估一种新药、医疗器械或治疗方法的安全性和有效性。

它是药物从实验室走向市场的必经之路。只有通过了严格的临床试验，并证明获益大于风险，药物才能获得 [[FDA]] 或 [[NMPA]] 的批准（[[NDA]]）上市。临床试验通常遵循 [[赫尔辛基宣言]] 的伦理原则，并受到 [[GCP]] 的严格监管。<ref name="FDA_Phases" />

== 四大分期 (The Four Phases) ==
临床试验通常分为四个阶段，每一个阶段都是一道“生死关卡”：

=== I 期：安全性 (First-in-Human) ===
* '''目的'''：主要测试药物的'''安全性'''（Safety）和耐受性。确定人体能承受的最大剂量（MTD）和药物在体内的代谢规律（PK/PD）。
* '''受试者'''：通常是 20-100 名'''健康志愿者'''。
* ''注：''对于'''抗癌药'''（如您的胰腺癌项目），由于药物有毒性，I 期直接在'''晚期癌症患者'''身上进行。
* '''成功率'''：约 70%。

=== II 期：概念验证 (Proof of Concept) ===
* '''目的'''：初步评估药物的'''有效性'''（Efficacy），并探索最佳用药剂量（Dose Finding）。
* '''受试者'''：通常是 100-300 名特定疾病的患者。
* '''关键点'''：这是药物研发的“死亡之谷”，许多在动物身上有效的药在这里折戟。
* '''成功率'''：约 33%。

=== III 期：确证性试验 (Confirmatory) ===
* '''目的'''：在大规模人群中确证药物的疗效，并与目前的“标准疗法”（Standard of Care）进行对比。
* '''受试者'''：1,000-3,000 名患者（甚至更多）。通常是多中心、随机、双盲、对照试验（[[RCT]]）。
* '''商业意义'''：这是'''最昂贵'''（耗资数亿美元）的阶段。III 期数据直接决定了 [[NDA]] 能否获批。
* '''成功率'''：约 25-30%。

=== IV 期：上市后监测 (Post-Marketing) ===
* '''目的'''：药物上市后，在更广泛的真实世界人群中监测长期的副作用和风险。
* '''数据源'''：主要依赖 [[真实世界证据]] (RWE)。

== 关键疗效指标 (Endpoints) ==
在肿瘤学（Oncology）试验中，以下指标决定成败：
* '''OS (总生存期)'''：患者从入组到死亡的时间。这是金标准，也是最难达成的。
* '''PFS (无进展生存期)'''：肿瘤没有生长或扩散的时间。
* '''ORR (客观缓解率)'''：肿瘤缩小达到一定比例（如 30%）的患者比例。

== AI 在临床试验中的应用 ==
您的“智慧医生”项目在此大有可为，这是目前资本市场的热点：
* '''智能招募 (Patient Recruitment)'''：利用 [[NLP]] 分析医院 [[电子病历]] (EHR)，精准筛选符合入排标准的患者。这是解决试验进度延误（80% 的试验因招不到人而延期）的神器。<ref name="Nature_AI" />
* '''合成对照臂 (Synthetic Control Arm)'''：利用历史数据（RWD）构建虚拟对照组，减少 III 期试验所需的真实患者数量，既省钱又符合伦理（尤其是致死性疾病）。
* '''风险监控'''：利用 AI 实时扫描不良事件（AE）数据，根据 [[CTCAE]] 标准自动分级并预警。

== 参见 ==
* [[IND]] (新药临床试验申请) - 试验的起点
* [[NDA]] (新药上市申请) - 试验的终点
* [[GCP]] (药物临床试验质量管理规范)
* [[随机对照试验]] (RCT)
* [[真实世界证据]] (RWE)
* [[知情同意]]

== 参考资料 ==
<references>
<ref name="FDA_Phases">U.S. Food and Drug Administration (FDA). (2018). The Drug Development Process. Step 3: Clinical Research. [https://www.fda.gov/patients/drug-development-process/step-3-clinical-research]</ref>
<ref name="Nature_AI">Harrer, S., et al. (2019). Artificial Intelligence for Clinical Trial Design. ''Trends in Pharmacological Sciences'', 40(8), 577-591. [https://doi.org/10.1016/j.tips.2019.05.005]</ref>
</references>

[[Category:临床试验]]
[[Category:医药研发]]
[[Category:流行病学]]